Como nasce um medicamento? O caminho da pesquisa até chegar aos pacientes
Antes de chegar às farmácias, um medicamento percorre um caminho que pode levar muitos anos. Entre a descoberta de uma molécula promissora e sua aprovação para uso existem inúmeras etapas de pesquisa, testes de segurança e eficácia e, principalmente, muitas perguntas a serem respondidas.
E a maioria das substâncias investigadas nunca chega a se tornar um medicamento.
Isso não significa necessariamente que essas pesquisas fracassaram. Pelo contrário: entender por que uma molécula não funcionou como esperado também produz conhecimento, ajuda a formular novas hipóteses e pode indicar outros caminhos para a ciência.
Mas, afinal, como um medicamento é desenvolvido?
Tudo começa com uma pergunta
O desenvolvimento de um novo fármaco nem sempre começa com alguém procurando diretamente um tratamento.
Pesquisadores podem estar tentando compreender o funcionamento de uma célula, investigar uma doença, estudar uma molécula ou descobrir como determinados organismos interagem com o ambiente.
No estudo dos produtos naturais, por exemplo, plantas, fungos, microrganismos e organismos marinhos produzem uma enorme diversidade de substâncias. Algumas delas podem apresentar propriedades que despertam o interesse científico e levam a novas investigações.
É nesse estágio que uma descoberta da ciência básica pode começar a abrir possibilidades para uma pesquisa com potencial de aplicação.
Encontrar uma substância promissora é só o começo
Imagine que, entre centenas ou milhares de amostras analisadas, uma substância apresente atividade contra células tumorais em laboratório.
Ótima notícia? Sim. Um novo medicamento? Ainda estamos muito longe disso.
Primeiro, é necessário confirmar o resultado e compreender melhor o que está acontecendo. Os pesquisadores podem investigar questões como: qual molécula é responsável pelo efeito? Como ela age? Qual é o seu alvo? Que concentração é necessária? Ela também afeta células saudáveis?
É também nessa fase que compostos podem ser modificados ou comparados em busca de características mais adequadas para continuar o desenvolvimento.
Muitos candidatos são descartados ao longo desse processo.
Dos primeiros experimentos aos estudos pré-clínicos
Quando os resultados continuam promissores, a pesquisa avança para modelos mais complexos.
Os chamados estudos pré-clínicos ajudam a investigar aspectos como eficácia, toxicidade, as doses e o que acontece com a substância no organismo.
Também pode ser necessário desenvolver uma formulação adequada. Afinal, uma molécula funcionar em determinado experimento não significa que possa simplesmente ser administrada como medicamento.
É preciso descobrir, por exemplo, como ela será absorvida, distribuída e eliminada pelo organismo e se consegue chegar ao local onde deverá exercer seu efeito. Cada nova etapa aumenta o nível de exigência.
O chamado “vale da morte” da inovação
Existe um momento particularmente difícil entre uma descoberta científica promissora e sua transformação em uma tecnologia ou produto. Essa lacuna costuma ser chamada de “vale da morte” da inovação.
Avançar exige mais recursos, infraestrutura, diferentes especialidades e resultados suficientemente robustos para justificar as próximas etapas.
Uma descoberta muito interessante do ponto de vista científico pode não apresentar as características necessárias para continuar no desenvolvimento de um medicamento. Outras podem esbarrar em dificuldades de produção, segurança para uso em pessoas ou financiamento.
É por isso que encontrar uma molécula promissora representa apenas uma pequena parte de todo o percurso.
Quando começam os testes clínicos?
Depois dos estudos pré-clínicos e das autorizações regulatórias necessárias, candidatos que apresentam evidências suficientes podem avançar para os ensaios clínicos, realizados com seres humanos.
De maneira geral, o desenvolvimento clínico é dividido em fases:
Fase I: avalia principalmente a segurança, a tolerabilidade e as doses do medicamento.
Fase II: começa a investigar a eficácia em pessoas com a condição de interesse e continua avaliando a segurança.
Fase III: envolve grupos maiores e busca produzir evidências mais robustas sobre benefícios e riscos.
As características dos estudos variam conforme o medicamento e a doença investigada, e as fases não devem ser entendidas como uma receita idêntica para todos os produtos.
Aprovação não significa fim da pesquisa
Mesmo depois que um medicamento é aprovado pelos órgãos reguladores e passa a ser utilizado pela população, seu acompanhamento continua.
Dados obtidos no uso em larga escala permitem identificar eventos adversos raros, avaliar efeitos de uso a longo prazo e produzir novas informações sobre segurança e efetividade.
Ou seja: a chegada às farmácias não representa exatamente o ponto final da pesquisa.
Por que desenvolver um medicamento demora tanto?
Quando uma descoberta promissora aparece nas notícias, pode surgir a impressão de que um novo tratamento está prestes a chegar aos pacientes.
Na prática, um resultado obtido em células, animais ou outros modelos experimentais responde apenas às perguntas daquela etapa da pesquisa. Ele não permite concluir automaticamente que o mesmo resultado ocorrerá em seres humanos.
É justamente a passagem progressiva por diferentes níveis de evidência que ajuda a tornar o desenvolvimento de medicamentos mais seguro.
Isso exige tempo, financiamento contínuo, equipes multidisciplinares, infraestrutura e rigor científico.
Da biodiversidade às novas possibilidades
Para um país megadiverso como o Brasil, esse percurso ganha ainda outra dimensão.
Investigar a biodiversidade permite compreender moléculas, organismos e interações ecológicas que ainda são pouco conhecidas pela ciência. Algumas dessas pesquisas podem revelar substâncias com características interessantes para futuras aplicações farmacológicas.
O conhecimento produzido também ajuda a compreender a própria natureza, formar pesquisadores, desenvolver novas metodologias e ampliar nossa capacidade científica e tecnológica. Além disso, compreender melhor a biodiversidade pode orientar políticas públicas e ações voltadas à sua conservação e uso sustentável.
No INCT-Nature, diferentes grupos atuam em etapas desse grande processo, conectando biodiversidade, produtos naturais, ciência básica, pesquisa translacional e inovação.
Entre uma descoberta no laboratório e um medicamento, existe um caminho longo, e entender esse percurso também ajuda a compreender por que ciência exige cautela quando surgem resultados aparentemente revolucionários. Também ajuda a reconhecer o papel da ciência na busca por soluções para os desafios da saúde.
Revisão:
Larissa Guimarães
Ana Beatriz Tuma
Fontes:
Imagens: Canva
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